日前，WHO向全球发出倡议，建议开展儿童用药研究以挽救因缺少合适用药而生命垂危的儿童患者。
WHO调查的情况表明：发达国家一半以上的儿童用药没有专门进行儿童临床试验，但这些药物在儿童体内的代谢过程可能和成人完全不同；儿科临床医生没有儿童用药指导，只能根据成人剂量推测儿童用量。
发展中国家的情况更严重，药价是阻碍儿童得到及时有效救治的主要问题，全球每年有600万儿童死于可治疗的疾病。
为了改变这一状况，WHO首次起草了《国际儿童基本药物目录》，列出206种治疗儿童常见病较为安全的药物。但还有很多工作要做，在联合国药物政策和标准分部主任HansHogerzeil博士看来，“很多药物还没有儿童用量，更严重的是这些药物在需要的时候根本无法获得。”目前急需根据儿童情况做调整的药物主要有抗生素、哮喘和疼痛等治疗药物，WHO同时呼吁开展对艾滋病、结核和疟疾等疾病的儿童用药研究。
但是进行儿童药物临床试验一直是较为棘手的问题，临床试验伦理学规范要求参与试验人员应有知情同意的认可，对于儿童来说很难操作。事实上，也是出于这个原因，一些药物研发公司避免研发儿童药，而通用名药物公司也对这类药物的研制不太热心。为了解决这一难题，欧美等国家正着手制订一些特殊政策，如延长需进行儿童临床试验药物的专利保护等。 | 
